Correva l’anno 1975 quando sulla rivista Nature è apparsa una ricerca di Cesar Milstein. Lo studioso americano presentava come aveva prodotto il primo anticorpo monoclonale, chiamato ibridoma, lavorando sui topi. Milstein aveva infatti “fuso” alcuni linfociti (cellule difensive dell’organismo da cui nascono gli anticorpi) con cellule di mieloma (un particolare tipo di tumore). La nuova cellula creata, appunto un ibridoma, poteva crescere e riprodursi a grande velocità perché aveva nel suo patrimonio genetico le caratteristiche dell’unità tumorale, ma al contempo conservava la possibilità di produrre l’anticorpo specifico contro il mieloma stesso. Questo nuovo e unico clone cellulare – da cui il termine anticorpo monoclonale – poteva quindi produrre anticorpi in grande quantità, mirati esattamente sulle caratteristiche biologiche delle cellule patologiche e, quindi, attivi solo nei suoi confronti.
Questa breve storia racconta un passaggio fondamentale che ci ha condotto nell’era dei farmaci biologici, o biofarmaci o farmaci biotecnologici. Ed oggi, gli anticorpi monoclonali rappresentano solo uno degli aspetti di questa grande rivoluzione. I biofarmaci, infatti, stanno cambiando il modo in cui curiamo molte malattie, anche gravi. Ma cosa sono esattamente? E perché sono diversi dai farmaci tradizionali?
H2: Cosa sono i biofarmaci e a cosa servono
Cominciamo con le definizioni corrette. Come segnala il sito dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), quando si parla di farmaci biologici si intendono medicinali che contengono uno o più principi attivi prodotti o estratti da un sistema biologico. Si tratta quindi di medicinali che hanno una storia di sviluppo e di utilizzo diversa da quella che caratterizza i medicinali sviluppati attraverso sintesi chimica. Sostanzialmente se parliamo di farmaci biologici o biofarmaci l’elenco è anche molto lungo e include ormoni fino a enzimi, a vaccini ad anticorpi monoclonali.
L’ambito di interesse si restringe se si considerano solo i farmaci biotecnologici in senso stretto. E non si tratta esclusivamente di un problema di definizioni. I medicinali biotecnologici contengono infatti principi attivi che vengono realizzati con la tecnologia del DNA ricombinante. Si impiegano, cioè, microrganismi modificati con l’ingegneria genetica, in modo tale da ottenere sostanze che normalmente non possono essere sintetizzate. Si tratta, cioè di proteine originate da linee cellulari geneticamente modificate, in grado di “ottenere” la proteina che, una volta purificata, può essere utilizzata per la cura.
Sempre stando a quanto ricorda AIFA, oltre alle differenze di dimensioni e complessità delle molecole rispetto ai prodotti della farmaceutica tradizionale, c’è un aspetto che non deve essere sottovalutato perché fondamentale: la produzione di queste terapie prevede spesso l’impiego di sistemi viventi con la possibilità di variazioni strutturali rilevanti nel prodotto finale. E quindi con risposte specifiche. Ovviamente, rispetto alla classica produzione dei farmaci attraverso la “semplice” reazioni chimica, i farmaci biotech necessitano di sistemi di produzione specifici ed estremamente sofisticati.
H2: Come funzionano e possibili effetti collaterali
Concettualmente, l’obiettivo dei farmaci biologici è andare a interferire positivamente contro una malattia o, meglio, contro le cellule patologiche, risparmiando quelle sane. In questo senso, a partire dagli anticorpi monoclonali per giungere fino alle moderne terapie geniche o agli anticorpi bispecifici (solo per citare alcuni esempi), l’impiego dei farmaci biologici si presenta come potenzialmente più efficace e meno gravato da effetti collaterali, visto che agiscono esattamente là dove si desidera. In pratica si tratta di vere e proprie frecce capaci di giungere esattamente al bersaglio. E spesso senza sbagliare mira, perché è lo stesso obiettivo ad attrarre la cura grazie a “segnalatori”.
Gli anticorpi monoclonali, e non solo per i tumori ma anche per la cura di patologie reumatologiche, respiratorie e per il controllo del colesterolo LDL (stiamo solo facendo alcuni esempi), si comportano proprio in questo modo. Hanno un target preciso e su questo esercitano la funzione, magari interrompendo la serie di risposte immunitarie che possono condurre verso una malattia o ne caratterizzano le recidive. Il tutto senza che le cellule sane, incapaci di produrre il “richiamo” biochimico capace di guidare la terapia, vengano toccate. Ovviamente, questo non significa che le terapie biotecnologiche siano del tutto prive di effetti indesiderati, vista la complessità della loro azione. Tuttavia, lo specialista è in grado non solo di offrire queste cure con appropriatezza, ovvero a chi ne ha davvero bisogno, ma anche di soppesare il rapporto tra beneficio e rischio delle cure.
H2: Perché i biofarmaci sono importanti per il futuro della medicina
Se con la produzione chimica dei farmaci era più difficile “personalizzare” i trattamenti, con le terapie biologiche e i biofarmaci il presente (per alcune patologie) e, soprattutto, il futuro della medicina sono destinati a mutare profondamente. In futuro sarà sempre di più possibile produrre cure specifiche per ogni persona. Basti pensare, in questo senso, alle cosiddette ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), nelle diverse declinazioni che variano dalla terapia genica fino alle terapie cellulari e all’ingegneria dei tessuti oltre che all’integrazione dei dispositivi con questi approcci. Grazie agli sviluppi della ricerca di base e alla conoscenza degli intimi meccanismi genetici e cellulari in futuro cambieranno radicalmente i paradigma di cura di diverse malattie. Pensate: conoscere i geni legati a una forma tumorale e le loro alterazioni molecolari ha permesso di disporre della diagnostica molecolare che permette di individuare queste alterazioni, portandole a essere bersagli terapeutici di farmaci specifici. Oltre agli anticorpi monoclonali, quindi disporremo di altre vie per la cura su misura delle patologie in ogni singolo paziente.
Per esempio, in questo senso, si può pensare alle CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies). In questo approccio i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore CAR che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso. O ancora alla possibilità di utilizzare ‘cavalli di Troia” sotto forma di farmaci che riconoscono solo le cellule tumorali e trascinano all’interno il principio attivo che le può distruggere. Sono solo esempi, come detto. Per una strada del domani che appare però ben tracciata.
H2: FAQ – Domande e risposte rapide sui biofarmaci
1. Cosa sono i biofarmaci e come si differenziano dai farmaci tradizionali?
I biofarmaci (o farmaci biologici) sono medicinali il cui principio attivo è prodotto o estratto da un sistema biologico, come cellule o microrganismi. A differenza dei farmaci tradizionali, che sono sintetizzati chimicamente, i biofarmaci sono molecole più complesse e di grandi dimensioni, prodotte con tecnologie avanzate come il DNA ricombinante.
2. Come funzionano i biofarmaci e perché sono considerati più efficaci?
I biofarmaci funzionano in modo molto mirato, come delle “frecce” che colpiscono un bersaglio specifico. Agiscono solo sulle cellule malate o sui meccanismi biologici alla base di una malattia (come l’interruzione di risposte immunitarie inappropriate), lasciando intatte le cellule sane. Questo approccio rende le terapie biologiche potenzialmente più efficaci e con meno effetti collaterali rispetto ai farmaci convenzionali.
3. Qual è l’importanza dei biofarmaci per il futuro della salute umana?
I biofarmaci rappresentano il futuro della medicina personalizzata. Grazie a queste terapie, è sempre più possibile sviluppare cure specifiche per ogni singolo paziente, basate sulle caratteristiche genetiche e molecolari della sua malattia. I biofarmaci stiano rivoluzionando il trattamento di malattie complesse come i tumori, offrendo nuove speranze e approcci terapeutici su misura.
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