Come nasce un farmaco?
Il farmacista, lo sappiamo bene, è colui che per definizione, dispensa farmaci, che possono essere con obbligo di ricetta, quelli che il medico curante o lo specialista ci prescrivono o senza obbligo di ricetta. Questi ultimi sono appositamente autorizzati dall’autorità sanitaria per il trattamento di disturbi lievi o passeggeri che si riconoscono per esperienza, non collegati a patologie serie, che possiamo affrontare efficacemente da soli o, se necessario, con il consiglio proprio del farmacista o del proprio medico di famiglia. Questi medicinali sono chiamati “di automedicazione”, da banco o OTC (dall’inglese Over The Counter, che significa, appunto sul banco). Sono riconoscibili grazie al bollino rosso, che riporta la scritta “Farmaco senza obbligo di ricetta”, e sono vendibili anche senza prescrizione medica perché, nel loro impiego, ampiamente diffuso, si sono dimostrati sicuri, efficaci, facili da utilizzare. Del resto si tratta di farmaci che, prima di poter ricevere l’autorizzazione ad essere venduti senza bisogno della medica per caratteristiche e profilo di sicurezza ed efficacia, sono stati soggetti ad obbligo di prescrizione per lungo tempo (almeno 5 anni).
Ma sappiamo quanto e cosa c’è dietro un farmaco, ben prima che possa essere dispensato dal farmacista e diventare patrimonio per la cura delle malattie e la gestione dei piccoli disturbi? Il percorso di nascita e sviluppo di un farmaco è molto lungo, dura diversi anni. Esso si caratterizza per diverse fasi in cui si valutano l’efficacia e la sicurezza del medicinale. Gli studi preliminari compiuti in laboratorio servono a identificare l’attività terapeutica della nuova molecola e a valutarne l’efficacia. Subito dopo occorre dimostrare che la tale molecola e cioè il principio attivo del futuro farmaco, sia sicura in termini, ad esempio, di tossicità e tollerabilità (c.d fase pre clinica). Inizialmente si comincia con gli studi in provetta insieme a colture cellulari o a microrganismi e la molecola oggetto di studio viene sottoposta a una serie di test in vitro. Si valuta l’attività della molecola cercando di determinare le caratteristiche positive e negative. Nel caso sia provato che la molecola svolga attività terapeutica in vitro si passa alla sperimentazione sull’animale (in vivo). Questa fase è utile per vedere come si comporta la molecola somministrata ad un essere vivente: come viene assorbita, quale è la via di somministrazione migliore e come viene eliminata. Si accerta che la molecola non sia tossica: il primo requisito di un farmaco è che non nuoccia.
Se la prima fase di ricerca da esito positivo, ad esse segue la sperimentazione clinica che coinvolge l’uomo e che consiste in quattro fasi. Alla fine di ogni stadio gli organismi competenti valutano i risultati ottenuti e stabiliscono se la molecola è adatta per entrare nelle fasi successive della sperimentazione o se gli studi devono essere interrotti. Nella fase 1 si risponde alla domanda “il farmaco è sicuro?” e si valutano quindi la sicurezza e la modalità d’azione della molecola, trascurando inizialmente l’efficacia. Questa fase viene condotta in ospedale su un numero limitato di volontari sani, che ricevono dosi diverse di farmaco. Questo avviene per evidenziare alcuni effetti indesiderati della sostanza in relazione al dosaggio somministrato. In questa fase il farmaco deve dimostrare di avere una tossicità accettabile rispetto all’uso previsto (la valutazione del profilo rischio/beneficio cambia se si prevede di creare una molecola salvavita in assenza di alternative o di proporre una nuova cura per patologie che hanno già una alternativa terapeutica).
Superata la fase 1 si passa alla fase 2 che risponde ala domanda “il farmaco funziona?” in cui si deve valutare l’efficacia del medicinale a una determinata dose e secondo una posologia stabilita vale a dire secondo uno schema predeterminato di somministrazione. A questo scopo si sperimenta la molecola su persone con la condizione clinica per la quale è proposto il farmaco al fine di stabilire la minima dose efficace sull’uomo e il regime di somministrazione ottimale.
Nella fase 3 bisogna risponde alla domanda “quanto il nuovo farmaco è efficace e utile rispetto ad altre alternative terapeutiche eventualmente esistenti?”. In questa fase bisogna confermare i dati ottenuti sperimentando la molecola su un campione più ampio e bisogna stabilire qual è la reale utilità del nuovo farmaco. La sperimentazione si allarga e si valuta il farmaco in rapporto a un placebo o ad un’altra terapia per la stessa indicazione, monitorando attentamente l’eventuale insorgenza di effetti indesiderati. Se anche la fase 3 va a buon fine, il farmaco può essere registrato, secondo il parere delle autorità regolatorie. Dopo la registrazione di un medicinale e la sua immissione in commercio si eseguono i cosiddetti studi clinici di fase IV (o post marketing) che coinvolgono un grande numero di malati e che servono per confermare che il farmaco, impiegato secondo le indicazioni autorizzate, sia efficace e sicuro anche quando è somministrato a una moltitudine di persone come avviene dopo la sua commercializzazione. Tali studi sono mirati alla farmacovigilanza, attività che consente di individuare gli effetti collaterali che potrebbero non essere emersi nella fase di sperimentazione clinica condotta su numeri di pazienti inferiore e con caratteristiche omogenee.
Più in generale, anche una volta che il farmaco arriva, a seconda dei casi, in farmacia (o in ospedale se il suo utilizzo è ad esclusivo uso in ambito ospedaliero) e viene usato per diverso tempo, le autorità sanitarie fanno una continua attività di monitoraggio dell’uso del medicinale sui pazienti (appunto, detta attività di farmacovigilanza) per valutarne e aggiornarne costantemente il profilo di rischio-beneficio, confermare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e garantire che i vantaggi della terapia siano sempre superiori ai rischi derivati dai possibili effetti collaterali. La attività di farmacovigilanza riguardano cioè tutti i farmaci dispensati in Italia, sia quelli nuovi che quelli di lungo corso di utilizzo.
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